5月20日，第三軍醫(yī)大學(xué)西南醫(yī)院眼科實(shí)驗(yàn)室，研究人員在動(dòng)物手術(shù)室為動(dòng)物做手術(shù)。
(記者 張亦筑)有“不治之癥”之稱的視網(wǎng)膜變性疾病,通過(guò)植入胚胎干細(xì)胞,或?qū)楦嗷颊邘?lái)光明。5月20日,記者走進(jìn)上個(gè)月剛通過(guò)驗(yàn)收的重慶市視覺(jué)損傷與再生修復(fù)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室后得知,由實(shí)驗(yàn)室承擔(dān)的國(guó)家重大科學(xué)研究計(jì)劃項(xiàng)目“胚胎干細(xì)胞治療致盲性眼病基礎(chǔ)與臨床轉(zhuǎn)化研究”已進(jìn)入期臨床研究,預(yù)計(jì)將用2年左右時(shí)間,對(duì)胚胎干細(xì)胞治療致盲性眼病的有效性進(jìn)行驗(yàn)證和評(píng)價(jià)。
昨日上午,當(dāng)記者來(lái)到位于第三軍醫(yī)大學(xué)西南醫(yī)院的實(shí)驗(yàn)室時(shí),兩名研究人員正在為一只出生7天的小鼠做眼睛手術(shù)?！斑@種小鼠剛一出生就會(huì)出現(xiàn)視網(wǎng)膜變性,大概30天會(huì)失明。利用胚胎干細(xì)胞移植進(jìn)行治療,從目前的研究來(lái)看,能延緩它失明的時(shí)間?！睂?shí)驗(yàn)室副主任徐海偉說(shuō)。
據(jù)介紹,視網(wǎng)膜變性疾病屬于視網(wǎng)膜視神經(jīng)性損傷致盲疾病,包括視網(wǎng)膜色素變性、老年性黃斑變性、糖尿病視網(wǎng)膜病變和高度近視導(dǎo)致的視網(wǎng)膜變性等。比如視網(wǎng)膜色素變性是一種遺傳性疾病,有關(guān)調(diào)查顯示,我國(guó)發(fā)病率約為1/3000,部分患者從四五歲就表現(xiàn)出夜盲等特征,隨著年齡的增長(zhǎng)最終會(huì)導(dǎo)致失明;老年性黃斑變性常常在65歲以上出現(xiàn),80歲以上發(fā)病率為20%。“它不像白內(nèi)障、青光眼等可以通過(guò)手術(shù)、藥物等進(jìn)行治愈,目前來(lái)說(shuō),視網(wǎng)膜變性疾病尚無(wú)有效的治療方式?！毙旌フf(shuō)。
為此,從2002年開(kāi)始,由陰正勤教授牽頭的研究團(tuán)隊(duì)針對(duì)嚴(yán)重致盲性疾病展開(kāi)研究,并于2012年承擔(dān)了重慶市視覺(jué)損傷與再生修復(fù)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室建設(shè)。這也成為除美、英、徳、日等國(guó)相關(guān)機(jī)構(gòu)以外,我國(guó)唯一一家系統(tǒng)研究干細(xì)胞治療致盲性疾病的機(jī)構(gòu)。
“在研究過(guò)程中,我們收集了416例遺傳性視網(wǎng)膜色素變性病例,對(duì)疾病的發(fā)病與修復(fù)機(jī)制進(jìn)行了研究,發(fā)現(xiàn)了7個(gè)新的致病基因突變位點(diǎn)?！彼嬖V記者,此外,研究團(tuán)隊(duì)還開(kāi)展了胚胎干細(xì)胞三維培養(yǎng),進(jìn)行干細(xì)胞臨床研究,并取得了重要突破。
實(shí)驗(yàn)室干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化組副組長(zhǎng)劉勇表示,經(jīng)過(guò)期臨床對(duì)干細(xì)胞治療的安全性進(jìn)行研究后,目前已經(jīng)進(jìn)入期臨床研究,計(jì)劃在2年內(nèi),完成對(duì)60名中晚期視網(wǎng)膜變性疾病患者的臨床試驗(yàn),通過(guò)將培養(yǎng)的干細(xì)胞移植到患者視網(wǎng)膜下腔,持續(xù)觀察干細(xì)胞的存活情況等特征,來(lái)評(píng)價(jià)干細(xì)胞治療的有效性。
“將研究成果運(yùn)用到臨床是最大的難點(diǎn)。我們的目標(biāo)是先實(shí)現(xiàn)患者視力的維持,不再持續(xù)下降至失明。然后再攻破治愈難題,這有望讓過(guò)去不可治的致盲性眼病變得可治。”劉勇說(shuō),如果今后完成期臨床研究,那么患者也許只需要做一次干細(xì)胞移植手術(shù),就不會(huì)失明。
